Liječenje anemije u bolesnika s mijelodisplastičnim sindromima niskog rizika luspaterceptom

Sažetak: Anemija je vodeći klinički problem u bolesnika s mijelodisplastičnim sindromima (MDS) niskog rizika. Njeno liječenje do nedavno je bilo bazirano na rekombinantnim pripravcima eritropoetina, transfuzijama krvnih derivata i kelaciji željeza. Lijek luspatercept je fuzijski protein koji se sastoji od aktivinskog receptora spojenog s Fc domenom IgG, koji veže molekule iz superobitelji TGF-beta prisutne u cirkulaciji, gdje spada i aktivin. To rezultira smanjenom aktivacijom TGF-beta signalnog puta koji je odgovoran za neučinkovitu eritropoezu u bolesnika s MDS-om kao i posljedični porast razine hemoglobina. Luspatercept su 2020. godine odobrili FDA i EMA za liječenje anemije u bolesnika s MDS-om niskog rizika s prstenastim sideroblastima ovisnih o transfuziji, a koji nisu odgovorili ili nisu kandidati za eritropoetin, a potom 2024. godine za prvu liniju liječenja anemije u bolesnika s MDS-om niskog rizika ovisnih o transfuziji bazirano na rezultatima MEDALIST, odnosno COMMANDS studija.