Novi način liječenja Duchenne muskularne distrofije

Duchenne muskularna distrofija je bolest uzrokovana mutacijom gena koji kodira za protein distrofin. Bez dovoljne količine funkcionalnog proteina mišići se oštećuju, slabe i konačno propadaju. Bolest ima smrtni ishod rano u životu. Lijeka zasada nema. U SAD-u je upravo završilo kliničko testiranje liječenja bolesti na osmero oboljele djece upotrebom antisense oligonukleotida (jedna injekcija tjedno tijekom 24 tjedna) konstruiranih prema slijedu nukleotida dijela gena u kojem se nalazi mutacija. U tijeku je analiziranje rezultata. Konačni rezultati očekuju se krajem 2013. godine. 


Članak u cijelosti pročitajte u tiskanom izdanju: MEDIX, God. 18 Br. 103